簡單來說，藥物臨床試驗是指在藥品正式銷售之前在患者或者志愿者身上進行的藥物臨床研究，目的是確定試驗藥物的療效。參加臨床試驗的受試者可以是患者也可以是健康人，這主要看是參加什么樣的試驗。我們平時接觸的臨床試驗，基本上是由患者參加的。在一個新藥正式上市前，在經過充分的動物實驗保證基本安全后，醫生讓患者使用這個新藥，經過一定的療程后，觀察藥物的療效和副作用。

藥物臨床試驗聽起來簡單，但卻是一件非常嚴肅的事情，開始前須得到倫理委員會和藥品監管部門的批準。倫理委員會是一個獨立的機構，負責保護受試者的利益，對試驗方案、知情同意書等進行嚴格審查。除了倫理委員會的審查，藥物臨床試驗在開始前還要得到監管部門的批準，在中國《藥品管理法》對這一塊有著明確的規定。

目前我國的藥物臨床試驗通常分為兩種，一種是全球同步進行的臨床試驗，試驗藥品是新藥，在國內外都還沒有上市，或者在別的疾病中已經上市，在所研究疾病尚未被批準，是在多國同步進行的臨床試驗。另外一種是，有些藥品已經在國外上市，雖然這類試驗的藥品在國外已經廣泛用于癌癥，但是為了能夠進入中國市場，按照我國《藥品管理法》，也是需要在國內開展臨床試驗的。