“以患者為核心的藥物研發”，是指制藥公司、研究機構及監管者與患者合作，傾聽患者聲音，以促進藥品的研發、臨床試驗、審評等進程的藥物開發過程。了討論患者組織如何能夠助力新藥研發外，會上患者組織也探討如何推動政策改變，降低患者自付費用。此前血友病藥物便是通過血友病之家與各地醫保局呼吁、協商，基本完成在全國范圍內的落地。

而在更加追求衛生技術評估的當下，顧洪飛認為需要患者組織需要通過收集數據來推動政策，淋巴瘤之家從2017年開始發布患者生存報告：“衛生技術評估的工作人員聽了這個報告，邀請我們作為患者組織代表去參與衛生技術評估大會，分享創新藥給患者帶來了什么價值。我們的創新藥甚至染個病人多活幾年、幾十年，甚至達到了治愈，這給他們一種顛覆的印象，而這樣，這個藥能不能納入醫保，就會有新的考量。”

在藥物可及性中，除幫助藥物研發、推動審評審批外，收集患者使用的真實使用數據、負擔情況及衛生技術評估，從而給到有關部門建議進行決策，也是患者組織的一項重要工作。

“從2017年一次的特藥談判，到去年17個腫瘤藥的準入，再到今年的目錄結構性的調整，其實后面是每一位患者的巨大努力。”羅氏制藥市場準入部副總裁邊欣二屆中國患者組織經驗交流會上表示。

患者不斷地主動發聲，得到了來自官方的反饋。

今年的中國罕見病大會上，醫保局副局長李滔就曾表示醫保局將會加大對罕見病醫療保障的支持，考慮在現有的醫療保障體系之外，專門建立罕見病醫保報銷基金。在上周結束的醫保局媒體會上，醫療保障局醫藥管理司司長熊先軍也表示，未來將根據醫保基金的承受能力，逐步將罕見病用藥納入到目錄中。

“去年17種藥談判成功，納入醫保目錄，其中就包括了我們評的兩種藥之一的培門氨酶，兒童急性淋巴細胞白血病的。原來藥一個月是4800塊錢，患者要用10針，醫保局談判價格談到2900，另外還報銷至少一半的費用，每個環節節約至少3000塊錢，每年8000人，所以每年為患者可以節約2到3個億的資金。”

罕見病發展黃如方主任表示，罕見病發展也在呼吁建議建議在藥品監督管理局藥品審評下單獨設立罕見病藥品辦公室，集中對罕見病藥品審評審批的管理，滿足臨床未滿足或者急需的需求。